CAR-T細(xì)胞免疫療法研發(fā)企業(yè)科濟(jì)生物醫(yī)藥（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics Inc.）今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已將公司在研嵌合抗原受體修飾的T細(xì)胞（CAR-T）產(chǎn)品CT053納入優(yōu)先藥物（PRIME）計(jì)劃 ， 這是中國本土生物醫(yī)藥企業(yè)首次獨(dú)立申請并獲此資格的藥品。

CT053是科濟(jì)生物開發(fā)的全人抗BCMA的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，用于治療多發(fā)性骨髓瘤患者。此次被納入PRIME是基于科濟(jì)生物在中國進(jìn)行的的I期探索性臨床研究結(jié)果。截至2019年6月30日，共有24名難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者接受了CT053治療，總緩解率（ORR）達(dá)87.5%，完全緩解率（CR/sCR）達(dá)79.2%；未觀察到3級及以上的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）。該試驗(yàn)結(jié)果在2019年9月14日于波士頓舉行的第17屆國際骨髓瘤研討會(huì)（IMW）上進(jìn)行了口頭報(bào)告。

CT053在中國的注冊臨床試驗(yàn)已在北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學(xué)附一醫(yī)院開展，并將在10多家臨床研究中心陸續(xù)啟動(dòng)；美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。繼此次獲得EMA PRIME認(rèn)定后，科濟(jì)將啟動(dòng)歐洲的注冊臨床試驗(yàn)，以期為難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者帶來長期完全緩解的希望。

科濟(jì)生物董事長、首席執(zhí)行官李宗海博士表示：“CT053抗BCMA CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品被納入EMA PRIME計(jì)劃是該產(chǎn)品繼續(xù)開發(fā)和通向商業(yè)化的重要監(jiān)管里程碑。現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)表明CT053有潛力成為最好（Best-In-Class）的BCMACAR-T細(xì)胞治療藥物。被納入優(yōu)先藥物計(jì)劃對于加速盡快滿足復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者的需求以及該產(chǎn)品將來進(jìn)入市場意義重大。”目前，科濟(jì)生物的CT053抗BCMA CAR-T產(chǎn)品已獲得中國、美國、加拿大的新藥臨床試驗(yàn)許可，并被美國食品藥品監(jiān)督管理局（US FDA）授予治療多發(fā)性骨髓瘤“孤兒藥”（Orphan Drug）資格認(rèn)定。

關(guān)于科濟(jì)生物

科濟(jì)生物醫(yī)藥（上海）有限公司，是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞等腫瘤免疫治療藥物，以為腫瘤患者提供治療甚至治愈手段為使命的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司已經(jīng)開發(fā)了多個(gè)CAR-T細(xì)胞候選藥物，與中國著名醫(yī)院及醫(yī)生合作了多項(xiàng)CAR-T細(xì)胞治療肝癌、胃癌、胰腺癌、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性臨床研究。目前在中國已經(jīng)有三個(gè)國家藥監(jiān)局許可下的臨床研究項(xiàng)目在開展中。

關(guān)于PRIME

2016年3月，歐洲藥品管理局(EMA)推出了優(yōu)先藥物（PRIME）計(jì)劃，旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品的審評進(jìn)程，盡早使患者受益。該計(jì)劃支持開發(fā)一些很有潛力幫助到患者及針對嚴(yán)重未滿足的醫(yī)療需求的藥品。該計(jì)劃為藥物研發(fā)人員提供了與EMA早期對話和增強(qiáng)互動(dòng)的渠道，從而加速藥物開發(fā)。截止2019年7月25日，EMA收到并評估了246項(xiàng)PRIME申請，其中針對腫瘤和血液病的76項(xiàng)中，僅24項(xiàng)被納入該計(jì)劃。